发布时间： 2023-11-08 15:26:29 点击量：
一、编制背景
细胞与基因治疗是全球科技与产业竞争的重要“新赛道”。上海是全国最具活力的细胞与基因治疗产业集聚区之一，拥有较好的创新策源基础和较强的企业创新实力。为抓住细胞与基因治疗科技创新和产业发展机遇期，市科委、市经济信息化委、市卫生健康委编制了《行动方案》，承继《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022-2024年）》，着力增强上海基因治疗领域创新策源能力，提升临床研究和转化应用能力，优化产业生态，推动基因治疗与细胞治疗协同发展，为建设具有国际影响力的生物医药产业创新高地提供支撑。
二、编制思路
围绕上海基因治疗创新链、产业链、资金链和人才链，聚焦基础研究、技术创新、临床研究、公共服务、产业发展、保障措施等关键问题，以全球视野、全局思维，系统谋划未来3年我市促进基因治疗科技创新和产业发展的思路和目标，凝练重点任务和政策举措，着力提升创新策源、临床研究转化、公共服务能力，推动基因治疗产业高质量发展。
三、主要内容
《行动方案》主要针对基因治疗学科交叉范围广、技术开发壁垒高、临床应用挑战多、产业发展潜力大等特点，提出坚持研发与转化并重、创新与服务并进，全面提升上海基因治疗科技创新策源能力和产业发展能级的发展思路。《行动方案》包含4个方面12条重大任务和8项保障措施，旨在增强基因治疗领域创新策源和临床研究转化能力，提升基因治疗产品可及性和产业发展能级。
一是强化基因治疗领域创新策源能力。基因编辑工具、递送载体等底层技术是基因治疗产品研发的核心关键技术。《行动方案》设立上海市基因治疗科技创新重大专项、建设上海市前沿生物技术研究院，探索实践人工智能赋能、临床准备队列（Trial Ready Cohort，TRC）等新研究范式，加强基因治疗领域基础研究、技术攻关和设备材料研制，推动基因治疗产品开发。
二是提升高水平临床研究的赋能作用。作为一种直接操作基因的颠覆性技术，基因治疗对临床研究设施、研究能力和伦理审查机制提出了新要求。《行动方案》将探索建设基因治疗特色研究型医院和示范性研究型病房，促进基因治疗药物临床试验和产品开发；加大对本市医疗机构承担新药临床试验和研究者发起的临床研究（IIT）等项目的支持力度，按照每人5万元标准择优给予医疗机构资助，每个项目资助总额不超过50万元，每个医疗机构每年累计资助不超过500万元；研究制订伦理快速审查等工作规则和标准，建立市级医院伦理审查结果互认机制；组织开展基因治疗领域相关伦理的研究、咨询、服务和培训，提升医疗机构伦理审查能力。
三是推动公共服务平台建设。基因治疗产品技术创新性强、前期投入大，具备工程化研发生产能力的服务平台能够疏通基础研究、应用研究和产业化双向链接的快车道，促进创新成果转化。《行动方案》将建设提升一批高质量专业孵化器，建立符合生产质量管理规范（GMP）的基因治疗及相关领域工程化功能平台服务体系，加速概念验证、产品检测和中试放大，缩短研发、临床与生产周期。
四是优化企业发展生态。上海已集聚了一批专注于基因治疗创新产品研发、原材料研发与生产、服务外包的创新型企业，基本覆盖基因治疗产业链各环节，初步形成了上海基因治疗产业生态。《行动方案》将引导原材料和试剂、递送载体、设施设备以及研发服务等上下游产业链企业集聚发展，营造全面便捷的产业链供应体系；强化浦东张江细胞和基因产业园、闵行浦江基因未来谷等产业空间布局，推动产业基地公共设施配套与综合服务体系建设。
五是加大金融支撑力度。《行动方案》将给基因治疗产品研发企业带来“真金白银”。对已在国内开展临床试验，由本市注册企业获得上市许可并在本市生产的基因治疗产品，给予最高3000万元的资金支持，每个单位每年累计支持额度不超过1亿元；对成功引入股权融资5000万元人民币（以实际到位金额计算）以上的基因治疗企业，按照实际获得股权融资额给予不超过2%的资助，每个企业每年不超过1000万元。
六是创新支付模式。基因治疗产品定价昂贵，个人支付能力一定程度上限制了基因治疗产品的应用。《行动方案》进一步完善保险支持举措，积极推荐符合条件的上市基因治疗创新产品进入国家医保药品目录，探索多元复合的支付方式；支持罕见病等领域基因治疗药物纳入“沪惠保”等惠民型商业医疗保险范围；发挥多层次商业医疗保险作用，推动本市企业、商业保险公司及医疗机构等探索分期付费、按疗效付费等创新支付模式，从多个维度提高基因治疗产品可及性。
七是加强人才引育。科技竞争就是人才竞争，基因治疗相关专业技术人才是新兴产业的重要支撑。《行动方案》在基因治疗领域试点设置工程硕博士培养项目，探索驻企培养工程硕博士新模式；鼓励基因治疗领域企事业单位设立博士后科研工作站或入驻博士后创新实践基地；依托基因治疗领域相关产业平台，加强人才培训，完善企业专业技术人才队伍建设。
八是完善政策保障和服务供给。基因治疗产品的研发上市离不开上市审评审批、知识产权保护、物品通关等措施保障。《行动方案》将充分发挥国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心作用，为本市重点基因治疗在研产品注册申报提供事前事中指导和服务；资助基因治疗领域PCT国际发明专利相关注册费、审查费等官方费用，支持重点企业申报上海市知识产权保护中心快速预审服务备案主体，提高专利申请质量与评审速度；优化基因治疗研发与生产用相关重点原材料、物料等的审批流程，加快办理通关手续。
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